Terapia génica, la esperanza para recuperar la audición en niños sordos se aborda en Málaga

En España ya hay cuatro menores que han recibido este tratamiento, que aún está en fase experimental. A nivel mundial, ya roza el centenar si se suman los casos de países como China o Estados Unidos. Todo esto aún se encuentra en la fase de estudio clínico. Los primeros resultados, sin embargo, dan lugar a la esperanza. «Un mes después de la intervención, vemos como hay mejoras muy notables en los niños», asegura el investigador del Hospital Ramón y Cajal. Es uno de los más de 1.800 profesionales que participan estos días en el Congreso Nacional de la Sociedad Española de Otorrinolaringología, en el Palacio de Ferias.

Todos los niños tratados tienen el mismo defecto genético. En el oído interior no producen otoferlina, una molécula que juega un rol muy importante en la audición. Cuando las ondas sonoras llegan al oído, se mueven los pelillos en el oído como si un golpe de viento atravesara un campo de trigo. Una declaración de amor susurrada sería como una caricia suave. Un concierto de rock equivaldría a un huracán. La otoferlina actúa como un responsable de comunicación. Señala al nervio auditivo que hay un ruido y activa la transmisión al cerebro.

En la terapia que ahora se aplica para paliar este defecto auditivo se introduce una instrucción para una molécula de otoferlina correcta en una cápsula vírica. Para ello se utiliza un adenovirus, que ya ha sido probado con anterioridad. Una solución con millones de cápsulas se inyectan en el oído interior. Ahí, como si de un ferry genético se tratara, desembarca la codiciada carga y las células empiezan con la producción de otoferlina intacta.

«Desde hace muchos años se trabaja en este campo de la terapia génica. En concreto, en la recuperación de la audición en niños», detalla Ángel Ramos. Aunque la terapia génica llena de esperanza a la comunidad médica, también hay que reconocer que los problemas audición son un caso ideal para su aplicación. Esto tiene varias razones. De entrada, estos problemas se dejan rastrear hacia defecto en un único gen.